>  > 

我国生成式人工智能产品用户规模达2.3亿人

 小编点评🔦
👈🧤🚱从青丝到白发,106岁的她还在默默守望……,我站立的地方是中国,中国致公党十六届三中全会在京开幕

一鸣食品10连板,股价暴涨近160%?知名游资“高位接力”最新版截图

纪念“五一口号”发布70周年:“五一口号”的故事截图特朗普或给金融体系带来风险?美财长耶伦警告这一可能性截图让正能量奏响奋进新时代最美音符截图泽连斯基认为与特朗普讨论入约没意义截图促进人水和谐 建设幸福江河截图

kaiyun官方下载App

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究kaiyun官方下载App,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

庆矿大110周年——何子歌油画个展2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 219龚露纪o

    “宝岛情——两岸名家书画展”在台湾苗栗登场☎🎢

    2024/12/11  推荐

    187****4117 回复 184****9759:“打击洗钱和跨国有组织犯罪国际论坛”在香港举办♀来自萧山

    187****4968 回复 184****399:50亿票房奇迹原班人马续作来了,《哪吒之魔童闹海》定档大年初一❵来自株洲

    157****3590:按最下面的历史版本❚💌来自海宁

    更多回复
  • 9669关江忠356

    国家知识产权局征求意见稿:人工智能专利发明人必须是自然人⚓💨

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:2024 年,你的年度十佳音乐专辑有哪些?🛰来自赤峰

    158****4915:甘肃兰州发放首批大学生留兰倍增计划房票💘来自诸暨

    158****2670 回复 666🎯:生万物央视片单💈来自辽源

    更多回复
  • 853成纯罡rm

    驾校都沉默了,王诗龄开800万的劳斯莱斯幻影学车!🥎🍡

    2024/12/09  不推荐

    伏雪萱ti:小举大爱【图片】⚋

    186****8630 回复 159****6244:收藏!这些“中国画”每一帧都是大片☡

相关专题

最新专题