阿萨德废弃总统府内发现大量豪车

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美国总统拜登:阿萨德政权终结是叙利亚历史性时刻截图0关于2020年中央和地方预算执行情况与2021年中央和地方预算草案的报告(摘要)截图1李强将与全球主要国际经济组织负责人举行“1+10”对话会截图2部署不力!农业农村部原部长唐仁健被逮捕 涉嫌受贿案进展截图3三明2733万大奖得主平静领奖:人生无常,平安就好截图4
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《菲称不会向南海派遣军舰,外交部:中菲海上事态完全是菲方侵权导致》

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12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作k1体育登录,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。

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评论
  • 网络红人斗地主4分钟前
    ☚联播快讯:日本北海道持续低温 现“钻石尘”奇景🙀真棒!
  • 闪电冰火人26分钟前
    叙利亚驻俄使馆确认阿萨德在莫斯科🤥
  • 企鹅大战海龟13分钟前
    中国是全球产供链“稳定器”(国际论道)🌘
  • 保卫冒险岛无敌版9小时前
    熊大不满被拍照怒摔红外相机 黑熊发怒破坏设备⛥
  • 荒地驾驶92小时前
    健全公正执法司法体制机制🔂
  • 黑白跳棋😆0天前
    红砖古厝间碧水福满城
  • 凡应🧥9天前
    “全球南方”可以通过新的方法、投资以及团结一致应对空气污染和气候变化
  • 组装机械破城龙🦒2天前
    中国将13种罕见病药纳入医保 提高治疗可及性🍍
  • 悠闲钓鱼2天前
    为了攻克致命传染病,我想先“治愈”蚊子🗑
  • 梦幻大鱼吃小鱼87天前
    叙利亚反对派人员已进入叙总统府
  • 📮兔子循环赛车12天前
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