走进天齐锂业遂宁安居工厂:零废水、零废渣,年产2万吨碳酸锂仅需200余人
中铝集团和山东魏桥联合发布《加快铝工业绿色低碳发展联合倡议书》,辽宁5年提升435万农村人口供水保障水平
本月更新9353  文章总数20211  总浏览量4539855

卧底家长群第八年,冤种亲子渡劫忙

约旦2-0韩国晋级亚洲杯决赛

媒体:麦当劳可能因特朗普的对华政策蒙受损失,普京签署总统令回应西方对俄石油限价

守则校务公开防震减灾章程制度职责考勤目标管理档案突发事件规定人员职责预案应急

美文示范

22岁中国留学生被控非法禁锢15岁女孩!其当庭否认有罪,更多细节披露

bet体育在线官方网站

注:1、公告内容为省级教育招生考试机构发布,如有疑问,请咨询报考点所在省级教育招生考试机构。2、请考生关注需要下载的附件,注意附件说明,有些附件需要打印填写后带至考场上交(附件说明由各省填写)。各位考生请注意,这个页面上的提示一定要认真阅读,然后勾选“我已阅读并承诺遵守”后,再点击“下载PDF格式准考证”的按钮。

bet体育在线官方网站

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业bet体育在线官方网站,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。

 韩国最大在野党:将就内乱政局及尹锡悦夫人所涉司法案发起特检法案,为什么说中国的顶奢是极致的中式审美