>  > 

与居民心贴心共建幸福家园

 小编点评☯
💈🚓💃国产先锋,精准智控|NC68E高性能...,中东面面观丨反政府武装攻入首都 叙利亚总统去向不明 土耳其成战事最大“赢家”,华为开始新一轮的大规模OC,一周内发邮件

2019中国县域文旅融合发展座谈会在四川蓬安成功举行最新版截图

中国对美国“限芯令”采取报复措施截图勇当新时代的“突击队员”截图甘肃白银:黄河石林二十二道弯蜿蜒曲折 陡峭石林宛如系上蓝飘带截图韩国出土千年木简刻有许多汉字截图秘鲁远古鳄鱼化石 - November 28, 2024截图

乐鱼体育app官方网站

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人乐鱼体育app官方网站,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

叙利亚政局突变将带来多重冲击2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 162秦韵琳w

    一封91岁老人的“感谢信”💉📄

    2024/12/10  推荐

    187****5523 回复 184****8093:7日下午国务委员兼外交部长王毅将出席记者会⛯来自福州

    187****5188 回复 184****5572:陈文清在湖北调研时强调 惩防并举 标本兼治 综合治理 形成合力 全力维护社会安全稳定😖来自枣庄

    157****3302:按最下面的历史版本⚘😉来自楚雄

    更多回复
  • 3601夏莺婕230

    陈竺主持中国全国人大与法国国民议会交流机制第十一次会议(视频)对话会💈🐧

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:山西泽州:金村镇在八路军太行纪念馆开展党史学习教育🍁来自库尔勒

    158****7359:如何通过云计算为客户提供服务❉来自通辽

    158****8704 回复 666🚗:第109期 - 偷懒爱好者周刊 24/11/20♴来自渭南

    更多回复
  • 566陈静璐vv

    华为蔡凌宇:拥抱“超充时代新纪元”,让有路的地方就有高质量充电🙀👝

    2024/12/08  不推荐

    胥勇真nq:巴黎圣母院重开仪式成外交聚会♃

    186****1987 回复 159****783:越南电动汽车制造商VinFast将在越南建立第二家生产工厂🎸

政策红利不断释放横琴分线管理成绩如何?数据说话→热门文章更多

相关专题

最新专题